Vertex和CRISPRTherapeutics宣布FDA批准CASGEVY用于治疗镰状细胞病
Vertex和CRISPRTherapeutics宣布FDA批准CASGEVY用于治疗镰状细胞病。在这种新疗法中，利用尖端的CRISPR/Cas9基因编辑技术，提取、编辑患者自身的基因，然后重新插入以消除镰状细胞。
Vertex是一家专注于创造医疗疗法的生物技术公司，而CRISPRTherapeutics是CRISPR/Cas9基因编辑技术的发现者之一旗下的公司，其全球首个CRISPR/Cas9疗法CASGEVY已获得美国FDA批准，用于治疗镰状细胞病。
镰状细胞病会导致血细胞中血红蛋白畸形，导致贫血、血流问题、脾脏损伤等，从而导致患者瘫痪。目前的解决方案主要解决急性疼痛等短期症状(例如亚马逊的这一方案)。这种疾病是由父母遗传的DNA基因错误引起的，许多人在45岁之前死亡。
CRISPR/Cas9发明于2012年，是一项获得诺贝尔奖的基因编辑技术，可以轻松定位、切割和编辑基因的特定区域。CASGEVY利用这一点来消除患者提取的血液干细胞中的错误，然后将这些细胞重新插入体内以治愈疾病。然而，CASGEVY并非没有风险。由于移植前必须首先使用化疗杀死骨髓中的所有不良血细胞，因此死亡和并发症很常见。
CASGEVY(exagamglogeneautotemcel或exa-cel)是一种针对12岁以上患者的一次性治疗方法，可以大大减少或消除镰状细胞病。该疗法于2023年11月获准在巴林、英格兰、苏格兰和威尔士使用，并于2023年12月在美国获准使用。
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